una lotta per la vita Mariano ha urgente bisogno di aiuto, appello alle istituzioni e ai calabresi Adesso serve un intervento adeguato e rapido. Mariano ha 12 anni. Non ha bisogno di miracoli. Chiede invece di poter vivere

per  chi volesse  aiutare  Mariano  il ragazzo   di cui  ho già parlato   sul blog  e qui  sotto   riportano  gli ultimi aggiornamenti   lo può  fare  con  https://www.gofundme.com/  più precisamente  qui    su Raccolta fondi per Tamara De Fazio creata da Emiliano Morrone : AIUTATECI A SALVARE NOSTRO FIGLIO MARIANO

da Emiliano Morrone per il corriere della calabiria





Da anni raccontiamo con il Corriere della Calabria la storia di Mariano, dodicenne di Vena di Maida (Catanzaro) alto quasi un metro e mezzo e arrivato a pesare 180 chili. Il ragazzino è affetto da una malattia rara, ha la vista indebolita e pesanti difficoltà respiratorie, rischio di apnea notturna e



gravi impedimenti nel camminare, tanto che segue la Dad e il catechismo da casa, via Internet. Dorme in maniera irregolare, respira male, si può muovere poco, si affatica subito e in sostanza non riesce più a svolgere le attività di base.
La lotta di Mariano e della sua famiglia
Anche se tranquillo e continua a sperare, Mariano sente la propria vita restringersi, mentre la madre tenta di sostenerlo con coraggio e pazienza assieme al papà, a tutta la famiglia. La cui storia è un viaggio continuo, spesso doloroso. Prima a Roma, al Bambino Gesù. Poi a Firenze, al Meyer. Infine a Genova, al Gaslini. Ogni volta la speranza di una risposta, di una diagnosi, di una cura. E un copione identico: lunghe attese, visite lampo, controlli rinviati, indicazioni non definitive, terapie sulla scorta dei sintomi. E il paziente sballottato tra Sud e Nord e viceversa, senza una presa in carico per inquadramento complessivo. La madre, Tamara De Fazio, ha attraversato l’Italia con determinazione e dignità, fiduciosa, resistente, caparbia. Sempre attiva, la signora ha speso tempo, energie e soldi perché suo figlio non aveva altra strada.
La diagnosi è arrivata soltanto di recente, però, quando la condizione di Mariano era già grave. Nel frattempo, lui è cresciuto sentendo il proprio corpo diventare un ostacolo. Ma con una serenità personale spiazzante. Tuttavia, ora la scuola in presenza è diventata impossibile e la quotidianità si è ristretta a pochi metri di casa. Questa è la realtà: una famiglia che ha dato e speso tutto, un minore che campa in una condizione estrema, un sistema che ancora non ha saputo garantirgli le risposte giuste, divenute sempre più urgenti.
L’appello
Adesso serve un intervento adeguato e rapido. Esistono in Italia centri pubblici capaci di affrontare l’obesità infantile più complessa. La Pediatria B dell’Ospedale Maggiore di Verona, a direzione universitaria, è una di queste strutture. Lì Mariano può essere valutato, ricoverato, assistito con strumenti che nel Mezzogiorno non sono ancora disponibili. Perché ciò avvenga servono due elementi: un mezzo sanitario attrezzato, necessario per spostare un dodicenne di 180 chili in sicurezza; un aiuto economico, che copra i costi del trasferimento e permetta ai genitori di restargli accanto durante le cure.La famiglia non può farcela da sola. A questo punto la Calabria istituzionale deve prendere una posizione. Il presidente della Regione, il suo esecutivo, il Consiglio regionale, i parlamentari, i sindaci, le diocesi, le associazioni: tutti sono chiamati a un gesto concreto. Non c’è più spazio per le attese né tempo per i rimpalli. A questa chiamata possiamo rispondere anche noi, come comunità. Possiamo sostenere il viaggio. Possiamo aiutare i genitori. Possiamo, con una quota minima, diventare parte della soluzione.
Mariano ha 12 anni. Non ha bisogno di miracoli. Chiede invece di poter vivere.La sopravvivenza del ragazzo dipende dall’efficienza del sistema pubblico e dalla capacità della sua terra, la nostra, di restare umana. Questo è il momento in cui la Calabria può confermarlo. Oppure può voltarsi dall’altra parte, però senza poter dire che non sapeva. (redazione@corrierecal.it)

il caso di Lopalco assessore regionale alla sanità della puglia : La politica non entri nella medicina, il caso Stamina insegna

Premetto che :

• non sono pugliese e quindi la news che riporto potrebbe essere parziale e non completa o rispecchiare solo una versione dei fatti  riporto    quindi prima    dell'articolo   altri  link  che  parlano delle  vicenda  
• non sono medico o laureato i scienze o medicina
• non ho per fortuna problemi di salute del genere , mi bastano i miei

 

Ma questa presa di posizione mi trova d'accordo perchè non si deve fare propaganda o speculazione politiche su simili malattie della gente . Infatti "Tutta questa vicenda è molto triste, e, purtroppo, già vista (Stamina docet) " 

Lopalco: "Io scienziato bloccato dalla burocrazia, vi racconto perché mi dimetto dalla giunta Emiliano"

Lopalco, Emiliano e la terapia per la Sma nei bimbi: il farmaco più costoso al mondo all'origine della rottura

Emiliano cerca il dialogo con Lopalco: "Ho respinto le dimissioni. Nessun rimpasto in giunta"

 da repubblica   del  12 NOVEMBRE 2021

Lopalco e il bambino affetto da Sma: "La politica non entri nella medicina, il caso Stamina insegna"

La questione del farmaco autorizzato e ritenuto efficace dalla comunità scientifica a determinate condizioni è al centro dell'addio dell'assessore regionale. Il parallelo con Stamina solo su un punto: "Il complesso sistema della regolamentazione dei farmaci non è un impiccio burocratico, ma è l'unico sistema che possa tutelare il cittadino dall'abuso di terapie inutili o dannose"

                         di Anna Puricella

All'indomani delle dimissioni da assessore regionale alla Sanità, Pier Luigi Lopalco spiega in un lungo post su Facebook il cuore della vicenda che l'ha portato a quella scelta: la disponibilità data dalla Regione Puglia al pagamento per l'acquisto di un farmaco molto costoso (Zolgensma, del valore di due milioni e centomila dollari) per trattare Paolo, un bambino affetto da Sma1, la forma più grave di atrofia muscolare spinale. Ecco, quindi, il punto di contatto: l'intromissione della politica nelle questioni sanitarie. Successe per Stamina, quasi dieci anni fa: solo che il "metodo" messo a punto da Davide Vannoni - che non era neanche un medico, ma un comunicatore pubblicitario - era totalmente privo di supporto e validità scientifica. Era una sperimentazione che interessava il trapianto di cellule staminali che, a dire di Vannoni, avrebbero dato risposta a tutta una serie di malattie degenerative. I dati scientifici mancavano, eppure la politica intervenne, e furono stanziati tre milioni di euro dal Parlamento per gli anni 2013-2014, per avviare la sperimentazione (ministro della Salute era Beatrice Lorenzin), che in seguito fu bocciata. Qui il caso è diverso, perché il farmaco in questione - considerato uno dei più costosi al mondo - esiste, è commercializzato, ha attraversato tutte le fasi necessarie che hanno portato alla sua autorizzazione, all'estero e poi anche in Italia, da parte degli organismi preposti (Fda, Ema e l'italiana Aifa). Stamina resta come un memento, un promemoria per evitare che succeda anche stavolta quel marasma mediatico di allora, che portò anche ad azioni eclatanti di piazza, con i malati allettati portati fin sotto alle sedi istituzionali romane dai loro parenti che chiedevano la cura. Lopalco, quindi, prova a spiegare la questione: "Chiaramente il problema non è il prezzo - dice - Il fatto è che il farmaco ha dimostrato di essere efficace solo nelle fasi iniziali della malattia, cioè in bambini molto piccoli. Infatti, anche in Puglia, a oggi è stato somministrato a bambini che si trovavano nelle condizioni indicate da Aifa. Senza badare a spese, perché davanti alla salute dei bambini i bilanci si trova il modo di farli quadrare". L'ex assessore ricorda quindi quanto accaduto quando "diverse famiglie hanno chiesto di avere accesso al farmaco, anche se non rientravano nelle indicazioni d'uso", dando tutta la sua "vicinanza e comprensione" a esse: "Per due di queste famiglie si era aperta la possibilità di volare presso un ospedale americano che avrebbe acconsentito alla somministrazione del farmaco anche se le condizioni cliniche dei bambini (la presenza di tracheostomia) indicavano una fase molto avanzata della malattia e quindi ne escludessero l'uso in base alle indicazioni degli enti regolatori". Le cose in realtà adesso sono cambiate, perché Aifa stessa - nella lettera di metà settembre al ministero della Salute, a Michele Emiliano e allo stesso Lopalco - ha recepito le indicazioni di Ema (agenzia europea per i medicinali) che non impongono più limiti d'età per il trattamento, né tantomeno per pazienti tracheostomizzati o che necessitano supporto ventilatorio: ha solo precisato che in questi ultimi due casi non ci sarebbe la rimborsabilità del farmaco da parte del Servizio sanitario nazionale, e soprattutto ha evidenziato che la scelta di effettuare il trattamento è nelle mani della "équipe clinica multidisciplinare".Lopalco spiega ancora: "Io stesso ho partecipato a una audizione in consiglio regionale a cui i colleghi americani hanno pazientemente accettato di partecipare. Nell'ospedale, al momento dell'audizione, erano stati trattati cinque bambini con quelle caratteristiche. Fra questi, nessun bambino americano, ma tutti provenienti dall'estero e finanziati con collette fatte sui social, visto che nessun governo rimborsa il farmaco a quelle condizioni. Alla mia domanda ai medici americani se avessero pubblicato i dati sugli effetti del farmaco in quei bambini, la risposta è stata "no". Alla mia domanda se avessero osservato miglioramenti, la loro risposta è stata "no". Solo in un bambino avevano registrato lievi miglioramenti, ma solo riferiti dai genitori e non oggettivizzati da dati clinici".Gli specialisti americani erano disposti a somministrare il farmaco come "esperimento", come succede in altri Paesi (Italia compresa) che stanno continuando a studiare lo Zolgensma per "verificare quanto si possa allargare l'indicazione d'uso": "Ma in nessuna sperimentazione, al momento, accettano bambini tracheostomizzati - aggiunge Lopalco - perché il beneficio atteso in questo gruppo di pazienti è praticamente nullo". Ed ecco che si arriva alla lettera di Aifa in risposta ai chiarimenti chiesti dalla Regione Puglia, che recita: "Un eventuale utilizzo di Zolgensma in pazienti affetti da Sma1 con tracheostomia è da considerarsi compatibile con l'indicazione autorizzata dall'Ema, tuttavia, tenuto conto che i benefici attesi dalla suddetta terapia sono considerati pressoché assenti, e a fronte di rischi crescenti nei soggetti con malattia avanzata, la Commissione tecnico scientifica dell'Agenzia ha ritenuto che non vi siano le condizioni per l'ammissione alla rimborsabilità da parte del SSN". "Benefici pressoché assenti" e "rischi crescenti nei soggetti con malattia avanzata", è davanti a questi due piatti della bilancia che Lopalco si è fermato: "Questo è il nodo della faccenda", dice, precisando poi che "un medico, in Italia, sotto le enormi pressioni del caso, si è detto disponibile a prescrivere il farmaco, dichiarando esplicitamente che è l'ultima volta che lo farà, per non creare un pericoloso precedente". La responsabilità la prenderà lui, ma prima di tutto la famiglia: "I genitori dovranno anche firmare un documento che va ben al di là del consenso informato - dice l'ex assessore - ma è una vera e propria liberatoria per ogni responsabilità legata agli eventi avversi prodotti dal farmaco dalla sospensione delle altre terapie in corso, necessaria per somministrare Zolgensma". "Non essendo rimborsabile dal servizio sanitario regionale - spiega ancora Lopalco - il governo regionale dovrà trovare un escamotage amministrativo per pagare le spese affrontate dalla famiglia per l'acquisto del farmaco. È una scelta politica nel merito della quale non entro".